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中国原创治疗阿尔茨海默病新药获准上市

更新时间:2019-11-04 08:52:56  点击次数:171次

世界上,每过3秒钟,就会有一个人被确诊阿尔茨海默病。然而,令无数病患家庭心碎的是,目前,医学界对阿尔茨海默病的治疗仍束手无策,无法治愈。

11月2日晚间,一则关于阿尔茨海默病新药获准上市的新闻,让千万病患家庭看到了对抗疾病的希望。

消息指出,国家药监局当天批准了治疗阿尔茨海默病新药——甘露特钠胶囊(商品名“九期一”)的上市申请,用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病,改善患者认知功能。

该药是以海洋褐藻提取物为原料,制备获得的低分子酸性寡糖化合物,是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药,获得国家“重大新药创制”科技重大专项支持。

早前,澳大利亚和美国都传出阿尔茨海默病新药即将上市的消息,但最终靴子未落地。这次反而被中国的药企弯道超车,更加引起广泛关注。

报道称,“九期一”的通过,填补了阿尔茨海默病治疗领域17年无新药上市的空白,是国际上首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药,将为患者提供新的治疗方案。

杭州有两家医院参与了“九期一”的临床试验,提供了有效、重要的数据。

新药的上市对阿尔茨海默病的治疗究竟能带来什么样的作用?快报记者昨天采访了参与临床的医院及相关专家。

浙大一院和浙大邵逸夫医院

参与了“九期一”的临床试验

“九期一”是由中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员领导研究团队,坚持22年,在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司持续努力研发成功的原创新药。

共有1199例受试者参加了“九期一”的I、II、III期临床试验研究。其中III期临床试验,在全国34家三级甲等医院开展,共完成了818例受试者的服药观察。

这其中,浙江大学医学院附属邵逸夫医院和浙江大学医学院附属第一医院分别参与了II、III期和III期的临床试验。

2017年4月24日,浙大一院神经内科正式启动“九期一”的临床试验,最终筛选了11例患者,直到2018年5月31日最后一例病人出组。

“新药的临床试验有严格的10多项入组标准,包括患者的年龄、文化程度、阿尔茨海默病的痴呆诊断标准、记忆力减退时间和程度、精神状态评分、头颅核磁共振显示大脑内侧颞叶萎缩视觉评定量表等,试验采用双盲,安慰剂对照研究,进行为期36周的临床试验,最后数据统计到科研团队后才会揭盲。”浙江大学医学院附属第一医院记忆门诊负责人、研究生导师彭国平博士说。

浙江大学医学院附属邵逸夫医院从2011年到2018年,也一直参与“九期一”II、III期多中心临床试验,完成近60例的入组病人,为该药成功上市做出了重要贡献。

“以III期临床试验为例,要通过严格的筛查,符合要求的病人才有可能入组。入组后医生严格按照制订的方案,定期收集病人的相关信息、量表数据、血液指标、影像学指标等,以评估病人的疗效及可能的不良事件。入组的病人需要按照规定的要求服药,早晚各一次,一次3粒。”该院精神卫生科主任陈炜教授透露。

阿尔茨海默病新药研发为何这么难?

发病机制尚不明确

一直存在临床治疗难点

在阿尔茨海默病治疗领域,已经有17年无新药上市。

杭州市第七人民医院老年精神科病区大主任陈斌华感叹,由于病因、发病机制尚不明确,阿尔茨海默病治疗多年来一直存在临床治疗难点,“现有临床治疗常见的有两大类药物,一是胆碱酯酶抑制剂,如盐酸多奈哌齐,另一类为NMDA受体拮抗剂,如盐酸美金刚,在国内的上市时间分别是1999年和2002年。这两种药物只是作用于发病机制中的某些环节,如神经递质改变、炎症损失,严格意义上来说不是针对病因的治疗,而是干预了可能病理机制的某个环节的治疗,所以仍然不能阻断或逆转病情,只能起到缓解的症状。阿尔茨海默病新药研发很多很多,但是临床上可用药物17年没有新的进展。”

为何新药研发总是失败?陈斌华认为,这主要是由于阿尔茨海默病的病因、发病机制仍不明确,“只有找到病因或肯定的发病机制,才能阻断或者逆转疾病进展,而目前的药物还处在延缓进展、一定时间内改善症状的阶段。而从目前来看,其可能病因包括遗传、脑微血管病、脑外伤、脑部某些炎症、长期抑郁情绪、免疫疾病、微量元素缺乏等等,病因是很复杂的,病理机制也同样复杂。”

抢跑美国新药上市

脑-肠轴多靶向全新机制药物带来新希望

中国科学院上海药物研究所发布的公告中指出,为期36周的3期临床研究结果表明,“九期一”可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍,与安慰剂组相比,主要疗效指标认知功能改善显著,认知功能量表(ADAS-Cog)评分改善2.54分(p <0.0001)。“九期一”对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点,且安全性好,不良事件发生率与安慰剂组相当。

该药主要发明人、中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员介绍,临床前作用机制表明,九期一通过重塑肠道菌群平衡,抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多,减少外周及中枢炎症,降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化,从而改善认知功能障碍。靶向脑-肠轴的这一独特作用机制,为深度理解九期一临床疗效提供了重要科学依据。

就在半个多月前,美国百健公司(Biogen)也宣布,世界首款可治疗阿尔茨海默病的抗β淀粉样斑块药物aducanumab已提交上市申请,有望在2年内量产。

“美国aducanumab是针对清除脑内Abeta的抗体,目前国外很大一部分药物研究都是针对这个靶点来展开的,是病因学治疗的一个药物,如能成功,确实是划时代意义的。九期一可以通过重塑肠道菌群,减少外周和中枢神经炎症,降低Abeta沉积和Tau的过度磷酸化,属于多靶点,也具有潜在的疾病修饰作用。”无论是单抗还是“九期一”,让我们都看到了阿尔茨海默病治疗领域的希望和曙光,我们需要拭目以待,浙大一院神经内科彭国平博士说。

浙大一院精神卫生科副主任胡少华也表示,目前临床上常规在用的药,是姑息的对症治疗,而新药上市后,对真正靶点进行干预,能从疾病进程上加以改善,拓宽了神经精神疾病的病理机制。

来源:都市快报

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